同社は、日本におけるiPS細胞由来心筋細胞の移植による「心筋再生医療」を確立し、重症心不全患者への治療を目指す専門企業である。
主力事業である医薬品事業においては、iPS細胞を用いて作製した心筋球を心臓に移植することで、心機能の改善と病状の進行抑制を図る革新的なアプローチを展開している。
また、医薬品の開発においては、再生医療等製品の早期実用化を促進するために、条件付き承認制度を積極的に活用し、国内外での治験を通じて治療法の実用化に向けた取り組みを行っている。
特に、デンマークの製薬大手ノボノルディスク社との提携により、グローバル市場への展開を視野に入れた事業戦略を進める体制が整っている。