同社は、遺伝子疾患に特化した創薬を展開する企業グループであり、主に新しい『切らないCRISPR技術』であるCRISPR-GNDM®技術を用いて治療薬の研究開発を行っている。
この技術は、特定の遺伝子の発現を調整することで、希少疾患に対する新たな治療法を提供することを目指す。
同社の事業は、遺伝子治療薬の開発を中心に構成されており、特に約7,000種の希少疾患に関連する遺伝子に対するアプローチを強化している。
加えて、市場のニーズに応えるため、パートナーとの協業と自社開発のハイブリッドモデルを採用し、効率的な開発体制を整えている。
成果として、先天性筋ジストロフィー1A型や、心筋症、中枢神経症などの領域における治療薬の開発が進行中である。