この企業グループは、遺伝子医薬品の開発と販売を中心に、希少遺伝性疾患に関する検査受託サービスを提供している。
主な事業には、遺伝子治療用製品や核酸医薬品の研究開発があり、子会社であるEmendoBio社では、ゲノム編集技術を活用した新しい治療法の研究開発が行われている。
グループ全体で医薬品開発のプロセスを一貫して管理し、他社との提携を通じて新薬候補の導入や導出を行うなど多様な事業戦略を展開している。
さらに、希少遺伝性疾患検査のスクリーニングを行うための専門ラボを設立し、関連機関からの受託サービスによって収益を上げる体制が整っている。