同社は、がん、血液疾患及びウイルス感染症の治療を目的とした希少疾病領域に特化した医薬品企業であり、創薬から製造・販売までの一貫した事業を展開している。
特に「トレアキシン」などの抗がん剤に注力し、高い市場シェアを誇る。
また、ポストPOC（Proof of Concept）戦略に基づき、既に臨床データが得られた化合物を優先的に導入し、開発リスクを軽減する体制が整っている。
さらに、抗ウイルス薬「ブリンシドフォビル」や「リゴセルチブ」などの開発候補品を持ち、国内外でのライセンス契約を通じてグローバル展開を目指し、医療ニーズに応える新薬の提供を行うことを企業の使命としている。